X连锁低磷酸盐血症性佝偻病（XLHR）致病基因PHEX的新突变c.T1349C（p.L450P）通过体内外实验证实为失功能突变，并构建了对应的小鼠模型。采用微型环DNA（MC-DNA）递送FGF23（180-251）片段治疗，结果显示MC-DNA可显著改善骨骼矿化、降低血清碱性磷酸酶水平，且无6周内 ...
本研究针对传统质粒在基因组编辑中因含细菌骨架序列导致的细胞毒性、免疫原性和效率低下问题，开发了名为Plasmid2MC的无细胞微环DNA制备新方法。该方法利用ΦC31整合酶介导重组，从常规质粒中高效切除细菌骨架，结合酶切消化和纯化步骤，获得高纯度、低内 ...
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