摘要：过去十年，寡核苷酸药物作为继小分子药物、单克隆抗体之后的 “第三波制药创新浪潮”，正在全球范围内掀起临床研发热潮。这类药物凭借独特的作用机制，从最初聚焦罕见病，逐渐拓展到高血脂、高血压、乙肝等慢性疾病领域，甚至有望攻克“不可成药”靶点。

CTX310 由全球基因编辑龙头企业 CRISPR Therapeutics 开发，通过改造患者的特定基因，有望实现“一针管终身”的降脂效果。此外，据 CRISPR 披露，公司还在同步推进“一针治疗高血压”的基因编辑疗法开发。