在体内有效使用基于腺相关病毒（AAV）的载体来实现中枢神经系统中的基因特异性沉默或上调受到限制，因为无法使用具有腺相关病毒（AAV）的递送途径在成年动物中提供超过有限的深层实质表达。大多数临床相关性（静脉内或鞘内）。 在这里，我们证明脊髓软 ...